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12月9日，澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉，14岁的男孩轩轩（化名）是一名重型地中海贫血患儿，在该院接受基因治疗后，目前已顺利康复出院。院方称，复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后，轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织（WHO）统计，全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者，每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人，其中重型和中间型患者约为30万人，主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗，这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害，同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来，基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍，正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞，并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE（transformer Base Editor），对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变，重新激活γ-珠蛋白的表达，从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后，可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平，从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示2017金沙集团，该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起，复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作，积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究，并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号，正序生物（上海）是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业，专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示，2024年4月2日，正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局（NMPA）的临床试验默示许可（受理号：CXSL2400021）。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月，正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者，患者是一名来自老挝的18岁女孩，其达到持续摆脱输血依赖超过两个月2017金沙集团，总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上，并已回归到正常生活中，实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。

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新京报讯（记者左琳通讯员刘燕梅贾凡）新京报记者获悉，近日，北京公交集团保修分公司九车间组织开展垃圾分类卡片投放演练。车间职工之家内放有不同颜色和标识的垃圾桶模型，职工每人一套写着各类垃圾名称的卡片，练习时，将卡片分类投放至对应的垃圾桶模型内。近日，北京公交集团保修分公司九车间组织开展垃圾分类卡片投放演练。通讯员贾凡摄这是九车间组织开展的“‘节’尽所能、‘分’享美好”主题活动之一。据悉，该活动旨在引导职工在日常生活中践行环境保护、低碳生活理念，让垃圾减量和分类处理的意识深入人心。车间通过宣传橱窗、宣传海报、班前会、黑板报、微视频等方式科普垃圾分类知识、传播分类理念，并向职工发放垃圾分类宣传倡议书，对垃圾分类知识进行答疑解惑，以点带面2017金沙集团，带动车间职工持续参与垃圾分类活动，推进垃圾分类工作常态化、长效化。车间以分类投放准确率、垃圾桶满溢、垃圾桶整洁和周边卫生等作为检查重点，对各场站、班组的垃圾桶设置情况、垃圾分类投放情况进行检查，及时发现工作漏洞并整改纠正。“垃圾分类这个‘新时尚’已经成了车间的‘新日常’。”车间相关负责人介绍，自开展“‘节’尽所能‘分’享美好”主题活动以来，车间全体职工积极参与，履行分类职责，践行分类理念，用行动影响他人，形成了良好的垃圾分类宣传氛围，让垃圾分类继续向“更精细”延伸，由分类促减量。编辑杨海校对李立军