>  > 

创意环保在行动 杭州市民用旧车篮种出绿色希望

 小编点评👍
🏾🥫🐻台风“泰利”登陆广东湛江,中心附近最大风力13级,“中国式现代化与国家安全”学术论坛举办,人民网三评“研学游”之二:寓教于游为何这么“热”?

直播回放丨北京市新冠疫情防控新闻发布会最新版截图

招商证券:股票资产相对债券的性价比进一步提升截图单双祥:“机构决定职能”是亘古不变的金规铁律截图俄舰开进中国军港,不到48小时,拉夫罗夫说出实话,美方听到噩耗截图河南青年创新创业交流会举行截图海南省拟任干部人选公告截图

b—sports入口

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞b—sports入口,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

用中国语言与世界对话——专访瑞典华裔时尚设计大师Galo(孤帆)2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 641霍珊义n

    今日辟谣(2024年11月28日)🚂🎎

    2024/12/11  推荐

    187****7940 回复 184****4127:70多起家暴案仅6人开具告诫书🏊来自个旧

    187****6428 回复 184****281:英雄联盟传奇杯S2落幕 iG战队新阵容亮相决赛现场💑来自张掖

    157****2382:按最下面的历史版本♎🛏来自四平

    更多回复
  • 8551夏侯婷芳15

    为什么企业依旧青睐HDD?✔🚆

    2024/12/10  推荐

    永久VIP:汽车“芯”国产替代面临三大考验 自主可控迎来机遇❴来自抚州

    158****8574:特朗普:如果盟国“不公平对待我们” 美国会考虑退出北约🔢来自佛山

    158****7444 回复 666🍂:韩国最大在野党向国会提交“内乱特检法”🕎来自河源

    更多回复
  • 732方士舒lr

    人民网“行进中国”中外文专题上线🐪🧗

    2024/12/09  不推荐

    党妹顺nk:贵州六盘水:“税力量”助力旅游业蓬勃发展➹

    186****4107 回复 159****8887:隋洪波任黑龙江省副省长🌴

北交所上市公司胜业电气登龙虎榜:当日换手率达到31.20%热门文章更多

相关专题

最新专题